ವಂಶವಾಹಿಗಳನ್ನು ಔಷಧವಾಗಿ ಬಳಸುವುದು: ಇದು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹಿಂದಿನ ಕಲ್ಪನೆ. ರೋಗವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಲು ವಂಶವಾಹಿಗಳನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವಲ್ಲಿ ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ತಂತ್ರ, ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಇನ್ನೂ ಶೈಶವಾವಸ್ಥೆಯಲ್ಲಿದೆ ಆದರೆ ಅದರ ಮೊದಲ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಭರವಸೆ ನೀಡುತ್ತವೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ವ್ಯಾಖ್ಯಾನ

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ರೋಗವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಅಥವಾ ಗುಣಪಡಿಸಲು ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ. ಇದು ಆನುವಂಶಿಕ ದೋಷವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುವ ಗುರಿಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ ಅಥವಾ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಜೀನ್‌ನ ನಕಲನ್ನು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ವರ್ಗಾಯಿಸುವುದನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮುಖ್ಯ ತತ್ವಗಳು

ಪ್ರತಿ ಮನುಷ್ಯನು ಸುಮಾರು 70 ಶತಕೋಟಿ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಂದ ಮಾಡಲ್ಪಟ್ಟಿದೆ. ಪ್ರತಿ ಕೋಶವು 000 ಜೋಡಿ ವರ್ಣತಂತುಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ, ಇದು ಡಬಲ್ ಹೆಲಿಕ್ಸ್-ಆಕಾರದ ತಂತು, DNA (ಡಿಯೋಕ್ಸಿರೈಬೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಿಕ್ ಆಮ್ಲ) ನಿಂದ ಮಾಡಲ್ಪಟ್ಟಿದೆ. ಡಿಎನ್ಎ ಕೆಲವು ಸಾವಿರ ಭಾಗಗಳಾಗಿ ವಿಂಗಡಿಸಲಾಗಿದೆ, ಜೀನ್ಗಳು, ನಾವು ಸುಮಾರು 23 ಪ್ರತಿಗಳನ್ನು ಸಾಗಿಸುತ್ತೇವೆ. ಈ ಜೀನ್‌ಗಳು ಜೀನೋಮ್ ಅನ್ನು ರೂಪಿಸುತ್ತವೆ, ಇದು ಎರಡೂ ಪೋಷಕರಿಂದ ಹರಡುವ ಒಂದು ವಿಶಿಷ್ಟವಾದ ಆನುವಂಶಿಕ ಪರಂಪರೆಯಾಗಿದೆ, ಇದು ದೇಹದ ಬೆಳವಣಿಗೆ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಣೆಗೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ಎಲ್ಲಾ ಮಾಹಿತಿಯನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ವಂಶವಾಹಿಗಳು ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ಪ್ರತಿ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಜೀವಿಯಲ್ಲಿ ಅದರ ಪಾತ್ರವನ್ನು ಸೂಚಿಸುತ್ತವೆ.

ಡಿಎನ್‌ಎಯನ್ನು ರೂಪಿಸುವ 4 ನೈಟ್ರೋಜನ್ ಬೇಸ್‌ಗಳ (ಅಡೆನಿನ್, ಥೈಮಿನ್, ಸೈಟೋಸಿನ್ ಮತ್ತು ಗ್ವಾನೈನ್) ವಿಶಿಷ್ಟ ಸಂಯೋಜನೆಯಾದ ಕೋಡ್‌ಗೆ ಈ ಮಾಹಿತಿಯನ್ನು ತಲುಪಿಸಲಾಗಿದೆ. ಕೋಡ್‌ನೊಂದಿಗೆ, ಡಿಎನ್‌ಎ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಮಾಡುತ್ತದೆ, ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಎಲ್ಲಾ ಮಾಹಿತಿಯನ್ನು (ಎಕ್ಸಾನ್ಸ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ) ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಸಂದೇಶವಾಹಕ, ಪ್ರತಿಯೊಂದೂ ದೇಹದಲ್ಲಿ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಹೀಗೆ ನಾವು ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಣೆಗೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ಹತ್ತಾರು ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತೇವೆ.

ಆದ್ದರಿಂದ ಜೀನ್‌ನ ಅನುಕ್ರಮದಲ್ಲಿನ ಮಾರ್ಪಾಡು ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುತ್ತದೆ, ಅದು ಇನ್ನು ಮುಂದೆ ಅದರ ಪಾತ್ರವನ್ನು ಸರಿಯಾಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸುವುದಿಲ್ಲ. ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ವಂಶವಾಹಿಯನ್ನು ಅವಲಂಬಿಸಿ, ಇದು ವಿವಿಧ ರೀತಿಯ ರೋಗಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು: ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಮಯೋಪತಿ, ಸಿಸ್ಟಿಕ್ ಫೈಬ್ರೋಸಿಸ್, ಇತ್ಯಾದಿ.

ಆದ್ದರಿಂದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ತತ್ವವು ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌ಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ಸರಿಯಾದ ಕೋಡ್ ಅನ್ನು ಒದಗಿಸುವುದು, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಕೊರತೆಯನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಬಹುದು. ಈ ಜೀನ್ ವಿಧಾನವು ಮೊದಲು ರೋಗದ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನಗಳು, ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಜೀನ್ ಮತ್ತು ಅದು ಸಂಕೇತಿಸುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಪಾತ್ರವನ್ನು ನಿಖರವಾಗಿ ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ.

ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಅನೇಕ ರೋಗಗಳ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸುತ್ತದೆ:

• ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ (ಪ್ರಸ್ತುತ ಸಂಶೋಧನೆಯ 65%) 
• ಮೊನೊಜೆನಿಕ್ ರೋಗಗಳು, ಅಂದರೆ ಕೇವಲ ಒಂದು ಜೀನ್ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ರೋಗಗಳು (ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ, ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ) 
• ಸಾಂಕ್ರಾಮಿಕ ರೋಗಗಳು (HIV) 
• ಹೃದ್ರೋಗ 
• ನ್ಯೂರೋ ಡಿಜೆನೆರೆಟಿವ್ ಕಾಯಿಲೆಗಳು (ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆ, ಆಲ್ಝೈಮರ್ನ ಕಾಯಿಲೆ, ಅಡ್ರಿನೋಲ್ಯೂಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ, ಸ್ಯಾನ್ಫಿಲಿಪ್ಪೋ ಕಾಯಿಲೆ)
• ಚರ್ಮರೋಗ ರೋಗಗಳು (ಜಂಕ್ಷನಲ್ ಎಪಿಡರ್ಮೊಲಿಸಿಸ್ ಬುಲೋಸಾ, ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿಕ್ ಎಪಿಡರ್ಮೊಲಿಸಿಸ್ ಬುಲೋಸಾ)
• ಕಣ್ಣಿನ ರೋಗಗಳು (ಗ್ಲುಕೋಮಾ) 
• ಇತ್ಯಾದಿ

ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಇನ್ನೂ ಹಂತ I ಅಥವಾ II ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿವೆ, ಆದರೆ ಕೆಲವು ಈಗಾಗಲೇ ಔಷಧಿಗಳ ಮಾರುಕಟ್ಟೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗಿವೆ. ಇವುಗಳ ಸಹಿತ:

• ಇಮ್ಲಿಜಿಕ್, ಮೆಲನೋಮಾ ವಿರುದ್ಧದ ಮೊದಲ ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ ಇಮ್ಯುನೊಥೆರಪಿ, ಇದು 2015 ರಲ್ಲಿ ಅದರ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು (ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರ) ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ. ಇದು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸೋಂಕು ತರಲು ತಳೀಯವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್-1 ವೈರಸ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.
• ಸ್ಟ್ರಿಮ್ವೆಲಿಸ್, ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಆಧರಿಸಿದ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು 2016 ರಲ್ಲಿ ಅದರ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿತು. ಇದು ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣಾ ಕಾಯಿಲೆಯಾದ ಅಲಿಂಫೋಸೈಟೋಸಿಸ್ ("ಬಬಲ್ ಬೇಬಿ" ಸಿಂಡ್ರೋಮ್) ನಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾಗಿದೆ.
• ಯೆಸ್ಕಾರ್ಟಾ ಔಷಧವನ್ನು ಎರಡು ರೀತಿಯ ಆಕ್ರಮಣಕಾರಿ ನಾನ್-ಹಾಡ್ಗ್ಕಿನ್ ಲಿಂಫೋಮಾದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಸೂಚಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ: ಡಿಫ್ಯೂಸ್ ಲಾರ್ಜ್ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (ಎಲ್‌ಡಿಜಿಸಿಬಿ) ಮತ್ತು ರಿಫ್ರ್ಯಾಕ್ಟರಿ ಅಥವಾ ರಿಲ್ಯಾಪ್ಸ್ಡ್ ಪ್ರೈಮರಿ ಮೆಡಿಯಾಸ್ಟೈನಲ್ ದೊಡ್ಡ ಬಿ-ಸೆಲ್ ಲಿಂಫೋಮಾ (ಎಲ್‌ಎಂಪಿಜಿಸಿಬಿ). ಇದು 2018 ರಲ್ಲಿ ಅದರ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ಪಡೆದುಕೊಂಡಿದೆ.

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ವಿಭಿನ್ನ ವಿಧಾನಗಳಿವೆ:

• ಕಾರ್ಯಕಾರಿ ಜೀನ್ ಅಥವಾ "ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್" ನ ನಕಲನ್ನು ಗುರಿ ಕೋಶಕ್ಕೆ ಆಮದು ಮಾಡಿಕೊಳ್ಳುವ ಮೂಲಕ ರೋಗಗ್ರಸ್ತ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸುವುದು. ಇದನ್ನು ವಿವೋದಲ್ಲಿಯೂ ಮಾಡಬಹುದು: ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ನೇರವಾಗಿ ರೋಗಿಯ ದೇಹಕ್ಕೆ ಚುಚ್ಚಲಾಗುತ್ತದೆ. ಅಥವಾ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ: ಕಾಂಡಕೋಶಗಳನ್ನು ಬೆನ್ನುಹುರಿಯಿಂದ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಲಾಗುತ್ತದೆ, ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ ರೋಗಿಗೆ ಮರು ಚುಚ್ಚಲಾಗುತ್ತದೆ.
• ಜೀನೋಮಿಕ್ ಸಂಪಾದನೆಯು ಜೀವಕೋಶದಲ್ಲಿನ ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ನೇರವಾಗಿ ಸರಿಪಡಿಸುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ. ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಕಿಣ್ವಗಳು ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಅದರ ರೂಪಾಂತರದ ಸ್ಥಳದಲ್ಲಿ ಕತ್ತರಿಸುತ್ತವೆ, ನಂತರ ಡಿಎನ್ಎಯ ಒಂದು ಭಾಗವು ಬದಲಾದ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸುತ್ತದೆ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಈ ವಿಧಾನವು ಇನ್ನೂ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕವಾಗಿದೆ.
• ಆರ್ಎನ್ಎಯನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಜೀವಕೋಶವು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತದೆ.
• ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲಲು ಆಂಕೊಲಿಟಿಕ್ಸ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ವೈರಸ್‌ಗಳ ಬಳಕೆ.

ರೋಗಿಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಪಡೆಯಲು, ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ. ಅವುಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳಾಗಿವೆ, ಅದರ ವಿಷಕಾರಿ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ರದ್ದುಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ. ಸಂಶೋಧಕರು ಪ್ರಸ್ತುತ ವೈರಸ್ ಅಲ್ಲದ ವಾಹಕಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆ.

1950 ರ ದಶಕದಲ್ಲಿ, ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ನ ಉತ್ತಮ ಜ್ಞಾನಕ್ಕೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು, ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪರಿಕಲ್ಪನೆಯು ಹುಟ್ಟಿಕೊಂಡಿತು. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಮೊದಲ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು ಪಡೆಯಲು ಇದು ಹಲವಾರು ದಶಕಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಂಡಿತು, ನಾವು ಫ್ರೆಂಚ್ ಸಂಶೋಧಕರಿಗೆ ಋಣಿಯಾಗಿದ್ದೇವೆ. 1999 ರಲ್ಲಿ, ಇನ್ಸರ್ಮ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಅಲೈನ್ ಫಿಶರ್ ಮತ್ತು ಅವರ ತಂಡವು ಎಕ್ಸ್ ಕ್ರೋಮೋಸೋಮ್ (ಡಿಐಸಿಎಸ್-ಎಕ್ಸ್) ಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿರುವ ತೀವ್ರವಾದ ಸಂಯೋಜಿತ ಇಮ್ಯುನೊ ಡಿಫಿಷಿಯನ್ಸಿಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ "ಬೇಬಿ ಬಬಲ್ಸ್" ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಯಿತು. ರೆಟ್ರೊವೈರಸ್ ಮಾದರಿಯ ವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಅನಾರೋಗ್ಯದ ಮಕ್ಕಳ ದೇಹಕ್ಕೆ ಬದಲಾದ ಜೀನ್‌ನ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರತಿಯನ್ನು ಸೇರಿಸುವಲ್ಲಿ ತಂಡವು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ.